Bimbi ciechi vedono per la prima volta, in Italia la terapia innovativa

A Caserta due piccoli pazienti affetti da distrofia retinica ereditaria sono stati curati grazie ad una nuova tecnica che fornisce una copia funzionante del gene RP65 la cui mutazione è causa della malattia

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di Redazione
16 dicembre 2019
16:13

Bimbi ciechi dalla nascita vedono per la prima volta grazie ad una terapia speciale: è il primo caso in Italia. Nella clinica oculistica dell’università degli studi della Campania Luigi Vanvitelli, a Caserta, è stata eseguita una tecnica innovativa su due bambini, uno di 8 anni e uno di 9, affetti da una particolare forma di distrofia retinica ereditaria. I risultati ottenuti sono stati presentati questa mattina a Napoli, proprio tra le mura dell'ateneo, dalla direttrice della Clinica Oculistica, Francesca Simonelli.

I risultati ottenuti con “Luxturna”

La patologia è causata da una mutazione in un gene chiamato RP65 e la terapia – sviluppata dalla casa farmaceutica Novartis - copia questo gene funzionante, con un'unica somministrazione. «Questi - ha spiegato  la direttrice- sono i primi due bambini affetti da distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche in un gene denominato RPE65 che vengono trattati in Italia con la nuova Luxturna (voretigene neparvovec), che fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti». Con la terapia genica «i risultati sono evidenti dopo pochi giorni dall'intervento - ha aggiunto l'esperta - e consistono in uno straordinario miglioramento visivo evidente soprattutto nelle condizioni di scarsa luminosità. Dopo la terapia il bambino ha già recuperato una piena autonomia nel muoversi, scendere le scale, camminare da solo, correre e giocare a pallone».


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