Roma, bimbo con leucemia guarito con terapia sperimentale: primo caso al mondo

All’ospedale Bambin Gesù sperimentato con successo un trattamento che mitiga gli effetti collaterali e potenzialmente letali del trattamento dei tumori depurando il sangue dei pazienti

18 febbraio 2020
10:41

È riuscito a guarire da una leucemia acuta grazie ad un trattamento innovativo. È il caso di un bambino ricoverato in terapia intensiva all’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma.

 

Si tratta del primo caso al mondo in cui questa tecnica di depurazione del sangue del paziente (detta appunto Aferesi) è riuscita a contrastare gli effetti collaterali infiammatori e potenzialmente letali della terapia Car-T per il trattamento dei tumori del sangue. Lo studio dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù è stato pubblicato su Critical Care Explorations.

 

Il brillante risultato è stato ottenuto dal team della dottoressa Gabriella Bottari su un quattordicenne affetto dalla forma più diffusa di leucemia in età pediatrica, la leucemia linfoblastica acuta (circa 400 casi l’anno).

Cos’è l’immunoterapia protetta

Il piccolo paziente, trattato con terapia Car-T, era stato colpito da una forma gravissima di sindrome da rilascio di citochine, i mediatori dell’infiammazione e della sepsi, che l’aveva portato a sviluppare insufficienza respiratoria e finire in terapia intensiva. Sino ad oggi, la sindrome è stata trattata con farmaci che non sempre riescono a controllare lo stato infiammatorio, oltre a sopprimere il sistema immunitario.

 

Tutto però è andato per il meglio e il 14enne è stato salvato e dimesso dopo 15 giorni grazie ad un innovativo trattamento che si è mostrato in grado di mitigare gli effetti collaterali della Car-T depurando il sangue.

 

Si parla di immunoterapia “protetta”, in quanto unisce la terapia Car-T che si utilizza per i tumori del sangue che non rispondono alla chemioterapia, ad un sistema, l’emoperfusione extracorporea, che consente di  eliminare gli effetti collaterali della cura, purificando rapidamente, e in maniera selettiva, il sangue.

 

Il problema della Car-T, come si è visto nel caso del bambino, è proprio che può scatenare reazioni infiammatorie anche gravi arrivando addirittura a compromettere (in un quarto dei casi) le funzioni vitali del paziente (portando nelle situazioni più gravi alla morte). Si tratta della cosiddettasindrome da rilascio di citochine.

 

Fino ad oggi trattata con farmaci che però non sempre sono in grado di fermare l’infiammazione e che incidono negativamente sul sistema immunitario, ora l’emoperfusione extracorporea apre la strada a nuove prospettive.

Il trattamento innovativo contro la leucemia

Nell’approccio tentato al Bambino Gesù il sangue venoso viene prelevato dal paziente e fatto transitare attraverso delle colonne di assorbimento in grado di “catturare” le molecole indesiderate, cioè le citochine infiammatorie, lasciando passare il resto, compresi i linfociti T. Una volta purificato viene poi nuovamente immesso nel corpo del paziente. 

 

Le colonne di assorbimento la cui superficie è molto vasta e permette di filtrare fino a 300 litri di sangue al giorno, sono dotate di un’innovativa resina sviluppata da un’azienda italiana, la Aferetica/Cytosorb.

 

Il ricorso a questa terapia ha consentito di ridurre i valori delle citochine in maniera significativa e di migliorare l’evoluzione del danno d’organo correlato a questi mediatori dell’infiammazione.

 

Come ha spiegato Gabriella Bottari a Repubblica inoltre la terapia sperimentale «ha la capacità di non interferire su una terapia ‘viva’ come quella basata su cellule CAR-T nella loro azione contro il cancro». Il progetto è promettente e proseguirà per verificare in quali altri ambiti si possa applicare perché «la terapia non è solo di supporto agli organi ma letteralmente curativa» conclude Bottari.

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